Club del pitch - Nanotransfer

VASTI, CECILIA

Cordoba

Ronda de negocios; Experiencia Endevor Cordoba 222; 2022

Endevor

La Terapia Génica surge como un concepto desde el momento en que se conocen las enfermedades originadas por genes defectuosos (mutaciones). Los genes son segmentos de ADN que contienen la información necesaria para que la célula pueda fabricar una proteína en particular. Un gen defectuoso producirá una proteína incorrecta que no podrá llevar a cabo su función dentro de la célula, dando origen así a alguna enfermedad específica y la sustitución de ese gen defectuoso por uno libre de mutaciones (normal) curaría dicha enfermedad. Es en este punto donde el abordaje de la terapia génica presenta importantes dificultades, ya que es necesario conocer el gen responsable de la enfermedad y luego se debe desarrollar alguna estrategia para introducir el gen correcto en la célula adecuada, para asegurar que dicho gen pueda reemplazar la función del gen defectuoso. Por lo que, el presente proyecto se orienta a desarrollar una alternativa exitosa para esta problemática planteada. Dicha estrategia está basada en la construcción de pequeños vehículos, capaces de transportar de manera exitosa la versión del gen normal a aquellas células que porten las mutaciones a fin de garantizar la aparición de proteínas activas revirtiendo la patología generada. Aunque se han desarrollado varios vehículos, aquellos formados por nanopartículas (partículas microscópicas de tamaños entorno a los nanómetros, es decir, milmillonésima parte de un metro) representan una alternativa prometedora para generar buenos niveles de incorporación de genes sin daño alguno a las células tratadas. En particular, en nuestro equipo tenemos la posibilidad de destrabar el cuello de botella de las terapias génicas: generando vehículos alternativos a los vehículos actuales, basados en nanopartículas inorgánicas, capaces de transportar genes normales a las células afectadas en el paciente y que estas recuperen la función perdida