Abstract: La terapia génica, que podemos definir como la transferencia de material genético con fines terapéuticos, ha experimentado un desarrollo explosivo en los últimos años. Las actuales técnicas de biología molecular han hecho posible considerar como factibles manipulaciones genéticas que se hubieran juzgado utópicas algunos años atrás. Aunque todavía existen significativos problemas técnicos que deberán ser resueltos antes de que la terapia génica pueda aplicarse rutinariamente en humanos, el avance de la biotecnología y el creciente interés en el potencial clínico de la transferencia de genes, hacen que no parezca aventurado anticipar que la terapia génica ocupará un lugar relevante en el arsenal terapéutico de la medicina del siglo XXI.
El desarrollo de abordajes de terapia génica para el sistema neuroendócrino, aunque incipiente, ya ha generado un núcleo de resultados que emerge como un área prometedora de investigación en neuroendocrinología. En el campo de la neuroendocrinología del envejecimiento, la transferencia de genes aparece como un abordaje interventivo de gran interés para prevenir o restaurar los disbalances neuroendócrinos asociados a la edad.
El objetivo del presente capítulo es múltiple. Por una parte se intentará brindar al lector no especializado una descripción actualizada de los sistemas virales de transferencia de genes actualmente en uso o desarrollo, poniendo particular énfasis en aquellos vectores génicos que se aplican al sistema neuroendócrino. Esta descripción proveerá información que aún no aparece en los textos en idioma español y cuyas fuentes bibliográficas originales no son en general de fácil acceso en nuestro medio. Si bien el grado de detalle técnico se ha tratado de mantener a un nivel "amigable", se requiere un mínimo de conocimientos sobre biología molecular por parte del lector. El segundo objetivo es ofrecer una puesta al día del conocimiento de patologias neuroendócrinas para las cuales se están implementando abordajes de terapia génica en modelos animales. Seguidamente, se hará mención al potencial de la terapia génica para procesos degenerativos asociados a la edad a nivel neuroendócrino.
El capítulo se cerrará con una mirada hacia el futuro, delineando los principios de la nanomedicina , disciplina que si bien se encuentra en una etapa muy incipiente de su desarrollo, es vista por un creciente número de personas como la frontera última hacia donde convergerán la medicina molecular en general y la terapia génica en particular