Hematina: una respuesta para pacientes con Porfiria Aguda Intermitente

FONTANA, D; HERGERT, L; PAGLIERO, R; TOMIO, MJ; MURATURE, D; MAZZIERI, MR

Congreso; Congreso Argentino del medicamento; 2004

INTRODUCCIÓN: La Porfiria Aguda Intermitente (PAI) se trata con Hematina. Este medicamento no es fabricado en Argentina, por lo que es necesario importarlo a través de la vía compasiva. OBJETIVO: Brindar una respuesta específica a los pacientes que necesitan hematina inyectable en Argentina para el tratamiento de la PAI. MATERIAL Y MÉTODOS: La hemina se obtuvo de glóbulos rojos lavados y desfibrinados, provenientes del Banco de Sangre de la UNC. En el Departamento de Farmacia (FCQ-UNC) se desarrolló una fórmula farmacéutica estable de arginato de hemina, a escala laboratorio. También se realizaron los estudios de estabilidad preliminares, el desarrollo de técnicas de control de calidad y la preparación del estándar de referencia secundario. En el Laboratorio de Hemoderivados (UNC) se elaboró, a escala piloto, un medicamento conteniendo arginato de hemina (similar Normosang, Orphan Europe) con calidad farmacéutica para preparar el inyectable endovenoso, bajo normas GMP. RESULTADOS: De 4400 ml de sangre se obtuvieron 20 gramos de hemina para elaborar 2 lotes de Hemina-Arginina UNC (amp totales: 65x5ml y 47x10ml). Control de calidad hemina (UV-vis 611nm): Lote1: 97,6%0,2; Lote2: 97,20,6. Uniformidad de dosis (UV-vis 611nm): Lote1 (amp 10ml): 96,1%0,2; Lote2: (amp 5ml) 103,3%1, (amp 10ml) 102,9%0,4. Los ensayos microbiológicos y de pirógenos, se encuentran dentro de los límites aceptados. Se utilizó el medicamento elaborado en dos pacientes con diagnóstico de PAI, los cuales lograron superar la crisis. DISCUSIÓN Y CONCLUSIÓN: Se logró implementar la elaboración de arginato de hemina bajo normas GMP. Se cuenta con una dotación del medicamento, para ser utilizado como preparación magistral, que permitirá afrontar una emergencia. Se encuentran en marcha las acciones que llevarían a su pronta comercialización.