Una nueva definición de medicamentos huérfanos

D. FONTANA; M. MAZZIERI

Encuentro; XXI Reunión nacional de GAPURMED; 2012

INTRODUCCIÓN. La falta de disponibilidad de medicamentos, internacionalmente, se enfoca en las enfermedades raras. En este contexto, se definen oficialmente los medicamentos huérfanos. En Argentina, el problema existe y no está definido en normativas. OBJETIVO. Definir la falta de disponibilidad de medicamentos en Argentina y proponer un término acorde a la realidad local. METODOLOGÍA. Se contemplaron: -Resultados de 6 estudios de campo realizados en Córdoba (2007-2011). -Términos y definiciones internacionales: Orphan Drug Act (FDA-1983); Orphan Drug Regulation (MHLW-1993); Orphan Drug Policy (TGA-1997); Resolución EMEA 141/2000 Decreto MPS 481/2004 (Bolivia). -Otros términos de la literatura científica (1983-2011). RESULTADOS. A pesar de la abundante legislación y literatura internacional, se documenta el grado y las implicancias de la incoherencia de las definiciones existentes que dejan a muchas poblaciones huérfanas. Los estudios de campo muestran que la falta de disponibilidad puede darse: 1- Previo a la aprobación. Involucra ingredientes farmacéuticos activos (IFA) no registrados. IFA no descubierto o I+D inexistente o incompletas. 2- Posterior a la aprobación. Incluye IFA registrados, pero que no se comercializan; son necesarios en concentraciones y/o formas farmacéuticas diferentes a las autorizadas; se requieren en un grupo etario o indicación diferentes a las aprobadas (off-label). Se propuso el término Medicamentos No Disponibles (MND) y la siguiente definición: “Medicamentos avalados científicamente, de utilidad terapéutica o hipótesis validada de investigación pero que, por diferentes causas y/o circunstancias, no se comercializan, ni elaboran, ni distribuyen en el país, dejando a los pacientes sin el tratamiento necesario, cualquiera fuese su problema de salud”. CONCLUSION. Se construyó un término y definición de MND que contempló todas las necesidades farmacoterapéuticas insatisfechas de los pacientes causadas por falta de disponibilidad de medicamentos en Argentina. La realización de un monitoreo epidemiológico y clínico de este ámbito de salud sería imprescindible y posible, para garantizar más eficientemente los derechos concretos de los pacientes.