Las enfermedades olvidadas y sus tratamientos desde la perspectiva de las leyes de medicamentos huérfanos

D. FONTANA; M. MAZZIERI

Encuentro; 3er Encuentro Internacional sobre enfermedades olvidadas. XV Simposio sobre control epidemiológico de enfermedades transmitidas por vectores.; 2012

INTRODUCCIÓN. La falta de disponibilidad de medicamentos se ha abordado oficialmente en EEUU, Japón, Australia y la Unión Europea. En estas regiones existen leyes que incentivan la I+D de tratamientos para enfermedades raras (ER) o de baja prevalencia, los llamados medicamentos huérfanos (MH). Uno de los mayores incentivos es la exclusividad para la comercialización. Si la industria demuestra que un medicamento puede utilizarse en una ER obtiene el estatus de MH designado y una vez que este medicamento demuestra calidad, seguridad y eficacia pasa a ser un MH aprobado. Dado que las enfermedades olvidadas (EO) son de baja prevalencia en países desarrollados, los pacientes podrían verse beneficiados por las mismas acciones políticas y legales de las ER. En este trabajo se analizan las EO y sus tratamientos en el contexto internacional de las ER y los MH, con el fin verificar si dichas acciones impactaron sobre soluciones para las EO. MATERIALES Y MÉTODOS. Se compararon las EO más frecuentes en América y sus tratamientos con las listas de ER y MH. Se consultaron las listas de ER de NORD y Orphanet y las bases de datos de MH vigentes a julio de 2012 de las agencias reguladoras FDA y EMA. RESULTADOS -EO en ambas listas de ER: filariasis, leptospirosis, lepra, chagas, cisticercosis, malaria, tuberculosis. -EO en una sola lista de ER: fascioliasis (NORD), leishmaniasis, triquinosis, peste, oncosercosis, uncinariasis (Orphanet). -EO no incluida en ninguna lista de ER: esquistosomiasis, ascariasis, tricurosis -MH designados para EO: tuberculosis: 8 FDA, 1 EMA, 3 comunes a FDA y EMA; malaria: 3 FDA, 1 EMA, 1 común a FDA y EMA; leishmaniasis: 6 FDA, 1 EMA, 1 común a FDA y EMA; Chagas: 1 FDA -MH aprobados para EO: tuberculosis: 4 FDA (ninguno vigente); malaria: 3 FDA (1 vigente quinina); leishmaniasis: 1 FDA (no vigente) DISCUSIÓN Y CONCLUSIONES. La mayoría de las EO están descriptas como ER, pero sólo para 4 de ellas existen MH designados o aprobados. Además, en la actualidad, sólo los pacientes con malaria no resistentes a quinina, pueden beneficiarse con esas leyes. De los 34 MH que se refieren a EO, únicamente 8 pasaron a ser MH aprobados y de ellos sólo 1 está vigente. Varias publicaciones mencionan las ventajas que aportarían a los enfermos con EO, la implementación de acciones como las de las ER, aunque se encuentran opiniones controvertidas. El debate se amplía cuando se incluye en la discusión, el uso de la prevalencia como indicador para promover la I+D de medicamentos. Las dificultades propias de los estudios epidemiológicos (sistemas de notificación, detección de casos, subdiagnósticos, etc.) influye en que se encuentren pocos trabajos completos y fundamentados. El enfoque del problema debería centrarse en las necesidades farmacoterapéuticas no satisfechas de los pacientes, independientemente de la patología que padezca.