Medicamentos no Disponibles. Una definición para incluir a todos los pacientes huérfanos de medicamentos

FONTANA, D; TOGNONI, G; MAZZIERI M. R.

Congreso; Congreso latinoamericano de Salud Pública. VII Jornadas Internacionales de Salud Pública.; 2012

INTRODUCCIÓN. La falta de disponibilidad de medicamentos, a nivel internacional, se enfoca sólo en las enfermedades raras o de baja prevalencia. En este contexto, se definen oficialmente los medicamentos huérfanos. En nuestro país, el problema existe, contempla múltiples causas y no está definido en ninguna normativa. OBJETIVO. Proponer un término y una definición que incluyan todas las posibilidades de falta de disponibilidad de medicamentos en Argentina. METODOLOGÍA. Se contemplaron: -Resultados de 6 estudios farmacoepidemiológicos realizados en Córdoba (2007-2011). -Términos y definiciones internacionales: Orphan Drug Act (FDA-1983); Orphan Drug Regulation (MHLW-1993); Orphan Drug Policy (TGA-1997); Resolución EMEA 141/2000 Decreto MPS 481/2004 (Argentina). -Otros términos de la literatura científica (1983-2011). RESULTADOS. Los factores asociados a que un medicamento no esté disponible pueden darse: 1- Previo a la aprobación. Involucran ingredientes farmacéuticos activos (IFA) no registrados, lo que puede originarse en que el mismo: -No se lo haya descubierto -Se lo conozca, pero las etapas de I+D son inexistentes o incompletas. 2- Posteriores a la aprobación. Incluyen IFA registrados, pero que: -No se comercializan. -Son necesarios en concentraciones y/o formas farmacéuticas diferentes a las autorizadas. -Se requieren en un grupo etario o indicación diferentes a las aprobadas (off-label). Se propuso el término Medicamentos No Disponibles (MND) y la siguiente definición: “Medicamentos avalados científicamente, de utilidad terapéutica o hipótesis validada de investigación pero que, por diferentes causas y/o circunstancias, no se comercializan, ni elaboran, ni distribuyen en el país, dejando a los pacientes sin el tratamiento necesario, cualquiera fuese su problema de salud”. CONCLUSION. A partir de una investigación científica de campo se construyó un término y definición de MND acorde a la realidad argentina, involucrando todas las necesidades farmacoterapéuticas insatisfechas de los pacientes, causadas por falta de disponibilidad de medicamentos.